Em uma reversão, F.D.A. Peça limites para quem recebe remédios para a doença de Alzheimer

Diante de fortes críticas por aprovar uma droga polêmica para todos os pacientes de Alzheimer, a Food and Drug Administration tem baixou sua recomendação, que sugere que apenas pessoas com problemas leves de memória ou raciocínio devem recebê-lo.

A mudança radical do FDA, muito incomum para um medicamento que está disponível há apenas algumas semanas, pode reduzir significativamente o número de pacientes elegíveis. O rótulo inicial, que dizia que a droga poderia ser apropriada para qualquer pessoa com Alzheimer, cobria cerca de 6 milhões de americanos. Com base no rótulo revisado, é provável que até dois milhões de americanos ainda sejam elegíveis.

O Medicare e as seguradoras privadas podem usar o novo rótulo para restringir a cobertura do medicamento, chamado Aduhelm. Isso poderia aliviar o fardo financeiro do medicamento, especialmente para o Medicare, que deve arcar com a maior parte dos custos do tratamento, uma infusão intravenosa mensal. A fabricante de medicamentos Biogen está cobrando US $ 56.000 por ano pelo medicamento, e os custos de diagnóstico e monitoramento de segurança podem adicionar dezenas de milhares de dólares à conta.

“Desde que a agência aprovou o Aduhelm, prescritores e outras partes interessadas expressaram confusão em relação à população alvo para tratamento”, disse Michael Felberbaum, porta-voz do F.D.A. A nova posição da agência é que “é apropriado iniciar o tratamento em pacientes com comprometimento cognitivo leve ou estágios de demência leve da doença de Alzheimer”, disse ele. Esta é a população que entrou nos ensaios clínicos.

A aprovação de Aduhelm Foi um dos mais polêmicos do F.D.A. decisões tomadas nos últimos anos, principalmente porque muitos cientistas e o próprio comitê consultivo independente do F.D.A., eles dizem que as evidências não mostram de forma convincente que a droga funciona. E, além da própria aprovação, o rótulo surpreendentemente amplo da agência gerou um tempestade de preocupaçõesn entre muitos especialistas em Alzheimer, incluindo aqueles que apoiaram a aprovação do medicamento.

O F.D.A. iniciou a mudança de rotulagem e a Biogen concordou em apresentar a redação revisada. A Biogen havia dito nas últimas semanas que pretendia comercializar o uso da droga para pacientes que se assemelhavam aos do ensaio clínico.

Em um ensaio clínico de estágio avançado, a dose mais alta da droga pareceu retardar o declínio cognitivo dos pacientes em uma fração de ponto em 18 pontos. escala pontuação de memória, habilidades de resolução de problemas e função. Mas em um segundo ensaio clínico com design idêntico, a droga não mostrou nenhum benefício.

A agência aprovou o medicamento sob um caminho conhecido como aprovação acelerada, mais comumente usado para medicamentos anticâncer, com base na capacidade do medicamento de reduzir os níveis de uma proteína, amilóide, que se acumula nas placas cerebrais de pacientes com Alzheimer e é considerada um biomarcador da doença. Mas muitos especialistas em Alzheimer dizem que ainda não há evidências convincentes de que a redução dos níveis de amilóide possa ter qualquer efeito sobre os problemas de memória e raciocínio das pessoas.